El profesor Yinon Ben-Neriah y un equipo de investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad Hebrea de Jerusalén han desarrollado un nuevo medicamento que ofrece un índice de curación del 50% en ratones de laboratorio con leucemia mieloide aguda.

“Nos place ver un cambio tan drástico incluso después de una sola dosis del nuevo fármaco. Casi todos los síntomas de leucemia de los ratones desaparecieron de la noche a la mañana”, dijo Ben-Neriah.

Detalles del estudio sobre el medicamento y sus conclusiones aparecen en un artículo publicado en julio en la revista científica Cell. Fue escrito por Ben-Neriah, Waleed Minzel y Avanthika Venkatachalam.

El estudio es de suma importancia porque los tratamientos para la leucemia no han progresado mucho en los últimos 40 años.

El Instituto Nacional del Cáncer de los Estados Unidos define la leucemia aguda como “un cáncer que evoluciona rápidamente y que comienza en los tejidos que producen la sangre, como la médula ósea, y genera grandes cantidades de glóbulos blancos que entran en el torrente sanguíneo”.

Es uno de los cánceres más agresivos que existen en el mundo.

La leucemia puede afectar los glóbulos rojos, los glóbulos blancos o las plaquetas.

En las células sanguíneas leucémicas anormales se produce una gran cantidad de proteínas que facilitan que las células cancerosas crezcan rápidamente y toleren tratamientos de quimioterapia.

Ataque simultáneo a varias proteínas

Hasta ahora, la mayoría de los medicamentos contra el cáncer que se usan para tratar la leucemia tienen como objetivo sólo proteínas celulares leucémicas de forma individual.

Sin embargo, durante los tratamientos de “terapia dirigida” a las células leucémicas activan rápidamente sus otras proteínas para bloquear el medicamento. El resultado es que esas células resisten los medicamentos y rápidamente vuelven a crecer, desarrollando de nuevo la enfermedad.

En contraste con este enfoque tan ineficaz, el medicamento desarrollado por Ben-Neriah funciona como bomba de racimo, o sea ataca varias proteínas leucémicas a la vez, lo que dificulta que las células leucémicas activen otras proteínas que pueden bloquear la terapia.

Además, el fármaco, que es de una sola molécula, hace el trabajo de tres o cuatro medicamentos por separado. Si se usa en humanos una de sus potenciales ventajas será reducir el número de medicamentos diferentes, cada uno con sus propios efectos secundarios, que tienen que tomar los pacientes con cáncer.

Otro aspecto prometedor del medicamento es su capacidad para erradicar las células madre de la leucemia, lo cual ha sido el gran desafío en la terapia del cáncer y una de las razones por las que los científicos no han podido curar todavía la leucemia aguda.

La compañía estadounidense BioTheryX compró recientemente los derechos del prometedor fármaco a través de la empresa de transferencia de tecnología de la Universidad Hebrea, Yissum. En coordinación con el equipo de investigación de Ben-Neriah, la compañía ya ha solicitado la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para los estudios clínicos de Fase I en humanos.

Ben-Neriah, Minzel y Venkatachalam trabajan en el Centro Lautenberg de Inmunología e Investigación del Cáncer, del Instituto de Investigación Médica Israel-Canadá en la Facultad de Medicina Hadassah de la Universidad Hebrea.

El estudio fue financiado por la Fundación de la Doctora Miriam y Sheldon Adelson de Investigación Médica, Horizonte 2020 de la Comisión Europea, el programa de Centros de Excelencia de la Fundación de Ciencia de Israel y el Fondo Israel de Investigación del Cáncer.